Czują jakby krew gotowała się w ich żyłach… Chorzy 15 lat walczą o lek
Nieleczona choroba Fabry’ego prowadzi do nieodwracalnych skutków – przewlekłej niewydolności organów wewnętrznych, udarów mózgu czy zaburzeń pracy serca. Z tego powodu wielu chorych umiera przedwcześnie.
– Mama zmarła, gdy byłam jeszcze dzieckiem. Jej serce było zbyt słabe. Siostra odeszła trzy lata temu, mając zaledwie 49 lat. Była w fatalnym stanie, miała zniszczone nerki, przeciążone serce, a na koniec także problemy neurologiczne. Moje serce również jest już słabe, żyję w ciągłym strachu przed tym, co będzie jutro – mówi Krzysztofa Gołembiewska.
Znacznie lepiej mają się pacjenci objęci charytatywnym leczeniem, choć i oni nie mają pewności dotyczącej kontynuacji terapii.
– Od momentu, kiedy zacząłem przyjmować lek, moje życie zmieniło się diametralnie. Ustały dokuczliwe bóle, dzięki czemu funkcjonuję jak zdrowy człowiek, po którym nie widać choroby. Wiem, że mam chorobę, której się nie pozbędę, ale stałem się zupełnie inną osobą – kontaktową, uśmiechniętą. Trudno to porównać do stanu sprzed leczenia – mówi Kamil Targaszewski, pacjent objęty charytatywną terapią enzymatyczną.
WALCZĄ O TERAPIĘ
W Polsce co roku chorobę Fabry’ego rozpoznaje się przynajmniej u kilku osób, w tym dzieci. Na jaką pomoc mogą liczyć?
– To, co obecnie służba zdrowia oferuje najmłodszym pacjentom z chorobą Fabry’ego, to jedynie łagodzenie objawów choroby, a nie usuwanie jej przyczyn. Silne środki przeciwbólowe to rozwiązanie na chwilę, które w żaden sposób nie hamuje postępu choroby – mówi Roman Michalik, członek Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego.
Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego od 13 lat stara się wpłynąć na polski system opieki zdrowotnej, aby ten zapewnił chorym odpowiednie leczenie. W tym czasie członkowie Stowarzyszenia regularnie wysyłali do Ministerstwa Zdrowia pisma z prośbą o pomoc, niestety większość z nich do dzisiaj pozostała bez odpowiedzi. W 2008 r. ówczesna Minister Zdrowia wydała decyzję o refundacji wielu terapii, w tym także dla chorób ultrarzadkich, ale pacjentów z chorobą Fabry’ego leczeniem nie objęto. Rezultatu nie przyniosły także kolejne liczne wnioski i apele – w 2014 r. Minister Zdrowia oficjalnie odmówił chorym refundacji leczenia, tłumacząc swoją decyzję wysoką ceną leku.
– Gdyby zestawić roczne koszty enzymatycznej terapii z tymi wydawanymi przez państwo na leczenie skutków choroby Fabry’ego, jak pobyty w szpitalu, rehabilitacje po udarach, operacje czy przeszczepy narządów, bilans byłby porównywalny. Nieporównywalna byłaby natomiast jakość życia chorych – podkreśla Roman Michalik.
Zobacz wideo
O autorze
